1月7日，晶泰控股（02228.HK）公布，其孵化企业溪砾科技（下称“ReviR”）获得国家药品监督管理局核准签发的关于小分子管线RTX-117用于治疗腓骨肌萎缩症 (CMT) 的《药物临床试验批准通知书》，将按计划于2026年第一季度开启I期临床试验。
据介绍，RTX-117是国内首款针对CMT的1类创新药管线，也是ReviR与晶泰控股深度合作、借助AI+机器人辅助研发的一系列罕见病药物管线中首个进入临床的项目。晶泰控股将获得相应的里程碑付款，并有权参与该管线的销售分成及后续授权收益分成。此前，该管线已获得美国FDA的IND批件与孤儿药资格认定（ODD），可享受FDA优先审评审批与更长的海外市场独占期。
CMT位列2018年国家卫健委公布的《第一批罕见病目录》第17位，是一种进展性强、致残性高的罕见病。在全球范围内，CMT当前在研管线稀缺，更无获批上市药物，RTX-117获批进入临床，代表了中国在CMT疗法全球研发中的突破性进展。该药物为ReviR与晶泰控股深度合作成果，基于晶泰控股的AI+机器人药物研发平台，与ReviR自研的VoyageR AI和在CMT领域的长期研究与经验积累，快速实现从算法设计到临床转化的突破，再次验证了AI+RNA调控路径在加速罕见病等重要疾病的创新疗法突破中的关键作用。ReviR与晶泰控股还有多个在研管线项目合作，有望系统攻克罕见病的全球性治疗难题，为更多无药可医的患者带来新的希望。
晶泰控股董事局主席温书豪表示，传统药物研发的经济性瓶颈长期制约着罕见病治疗的突破。AI驱动的精准药物发现正在改变这一范式——RTX-117的临床进展，再次验证了晶泰平台“从算法到临床”的快速转化能力，以及AI+RNA的研发路径在罕见病药物研发中的巨大潜力。随着数据与经验的积累，AI模型的预测精度和管线产出率将持续提升，有望填补更多临床空白，为患者、合作伙伴和投资人创造可持续的价值。
ReviR联合创始人兼董事长李阳表示，ReviR聚焦无药可治的患者群体与未被满足的临床需求，致力于利用AI、立足RNA功能，开辟创新治疗范式。RTX-117的临床获批，印证了ReviR与晶泰控股在AI+RNA领域深度碰撞出的创新爆发力。这不仅是一条管线的突破，更是研发范式的升维。
作为港股“AI+机器人”第一股，晶泰控股凭借“量子物理+AI+大规模机器人实验”的独特技术闭环，构建起行业领先的标准化、自动化研发基础设施与智能药物研发平台，横跨小分子、抗体、多肽、ADC、分子胶等多种药物形态，具备了规模化输出能力，已获得全球前20大药企中17家的长期合作与信赖。
区别于自建管线的AI驱动型药企与生物科技公司，晶泰控股通过平台化商业模式持续孵化创新管线：一方面为合作伙伴提供“从0到1”的创新突破并获取里程碑付款，另一方面通过权益分成共享管线长期价值，这种可量化、可复制的技术平台优势，正通过管线临床进展不断转化为可预期的规模化效益，通过广泛参与并主导创新管线的研发，带来稳健的长期增长逻辑与广阔价值空间。
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